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紫吴宇鑫传泽
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中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了CRISPR/Cas9基因编辑技术。该技术是近年在锌指核酸酶(ZFN)技术、类转录激活样效应因子核酸酶(TALEN)技术之后出现的新型基因编辑技术,原理来自细菌的适应性免疫防御机制。相比传统的基因打靶技术和其他基因编辑技术,CRISPR/Cas9更为精确、高效和经济。 科学家发现,细菌在遭遇噬菌体等病毒侵染之后,可以获得其部分DNA(脱氧核糖核酸)片段并整合进基因组形成记忆,当再次遭到入侵时,转录出相应的RNA(核糖核酸),利用其中的“定位信息”引导Cas蛋白复合物定位和切割、彻底地摧毁入侵病毒的DNA。CRISPR/Cas9技术就是利用这一原理,用一种定制的RNA引导Cas,对预设DNA位点进行切割,造成DNA断裂,启动细胞内基因组修复机制,实现基因敲除、特异突变的修复或引入和定点转基因等。
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